近日，广州市赛普特医药科技股份有限公司自主研发的脑细胞保护领域首创（First-in-class, FIC）的小分子化学药安脑三醇注射液在治疗急性缺血性脑卒中的Ⅱb期临床试验中取得重大突破。试验结果显示，安脑三醇注射液显著改善患者神经功能，并超预期达到主要临床有效性终点。这些积极的数据为即将开展的确证性Ⅲ期临床试验奠定了坚实基础。
该项前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的关键性Ⅱb期研究由国际著名脑血管病专家、首都医科大学附属北京天坛医院王拥军教授主导全国31家相关医院共同完成。研究共入组303例中重度脑卒中且接受再通（溶栓或取栓）治疗的患者，随机均分至安脑三醇高剂量组、低剂量组及安慰剂组。研究的主要临床终点为90天mRS评分0-1分的患者比例，次要疗效指标包括90天mRS评分分布、与基线相比14天NIHSS评分改变等。
主要顶线数据
· 安脑三醇注射液显著改善接受再通治疗的脑卒中患者的神经功能和临床结局。全组分析结果显示：安脑三醇注射液高、低剂量组相对安慰剂组，在主要临床结局（90天mRS 0-1分的患者比例）上取得约10%的绝对疗效增益；与临床结局的改善一致，高、低剂量的安脑三醇注射液均显著改善了接受再通治疗的脑卒中患者14天的神经功能（NIHSS评分下降比安慰剂组更显著）。
· 安脑三醇注射液联合血管内取栓治疗（EVT）剂量依赖地十分显著地改善了脑卒中患者的临床结局。预设的亚组分析结果显示：与安慰剂组相比，安脑三醇注射液以剂量依赖的方式使接受EVT治疗的脑卒中患者的主要临床结局得到大幅度提升：无残疾/痊愈或接近痊愈（90天mRS 0-1分）的患者比例提升超过1倍，功能独立（90天mRS 0-2分）患者比例的提升超过50%。
· 上述疗效特点强烈提示了一种极具潜力的脑卒中治疗的新标准（standard of care）：血管内取栓联合安脑三醇注射液。自DAWN和DEFUSE-3两项关键临床试验使血管内取栓（EVT）从2018年开始成为大血管闭塞（LVO）的脑卒中患者的标准治疗方式，还没有任何一种联合用药包括脑细胞保护药可以在EVT治疗的基础上再次大幅度提高关键疗效。综合本研究的主要临床结局分析显示：EVT治疗联合使用安脑三醇注射液把90天mRS 0-1分的患者比例大幅提升至超过60%，意味着今后大部分接受EVT治疗的脑卒中患者都可以获得无残疾即痊愈或接近痊愈的最佳临床疗效，极大改善了脑卒中患者的中远期生存质量；而EVT治疗联合使用安脑三醇注射液把90天mRS 0-2分的患者比例大幅提升至超过70%，意味着今后每4位接受EVT治疗的脑卒中患者就有3位可以获得功能独立的良好临床疗效，极大降低了脑卒中患者不良预后的风险、极大降低了脑卒中带来的家庭和社会负担。
· 安脑三醇注射液用于急性缺血性脑卒中患者的安全性和耐受性良好。在本项Ⅱb期临床试验中，高剂量组、低剂量组及安慰剂对照组的AE、TEAE、TRAE、重要的AE、SAE、症状性颅内出血（sICH）、死亡率等主要安全性指标的发生率均未见组间差异。
赛普特首席科学家颜光美教授表示：“安脑三醇注射液的Ⅱb期临床试验结果十分令人鼓舞，标志着我们在脑卒中治疗领域的重大进展。这一重大突破不仅验证了我们的科学假设，也为后续关键性临床试验的快速推进提供了有力支持。我们将加速完成III期确证性临床研发，争取早日为全球脑卒中患者带来这一创新疗法。”
在多年研发过程中，该项目得到了国家及地方各级政府层面的有力支持，获得了国家“重大新药创制”科技重大专项（“十三五”）、广东省引进创新创业团队、广州市创新创业领军人才百人计划、广州开发区科技领军人才等重要政策专项支持与认定。
